癌症新利器降临： FDA全票推荐诺华CAR-T上市

“FDA咨询委员会专家们认可CAR-T是一种了不起的技术，但如何用到病人身上，用好时机、剂量以达到最佳疗效，并把副作用降到最低，还需要摸索。”

美东时间7月12日，美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)召开针对诺华(Novartis)CAR-T疗法CTL-019(tisagenlecleucel)的评估会议，最终以10:0的投票结果一致推荐批准此疗法上市，是为全球首次。

CTL019是一种新的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。

诺华方面补充，ODAC的此项建议包括对关键II期全球ELIANA试验，同时针对此适应症的生物制剂许可申请正在接受FDA优先评审。

FDA将在10月3日前做出最终审批决定。“获批上市基本没有悬念，绝大多数情况下，FDA都会听从专家咨询委员会的意见。”吉凯基因副总裁袁纪军对21世纪经济报道记者表示，CTL-019极可能成为全球首个获批上市的CAR-T疗法。

“咨询委员会小组成员一致赞成，使我们在实现首个批准的CAR-T细胞疗法道路上又迈进了一步。”诺华肿瘤CEOBrunoStriginibiaoshi表示，“诺华开拓了癌症治疗的新领域。”

业内和市场对上述评估会议表示出极高关注度，看热闹的人也挤爆了FDA网络直播间。一是CAR-T作为一种全新的治疗方法第一次过会审评;二是去年业内另外两家巨头KitePharma和JUNO先后宣布其CAR-T疗法研究中的患者死亡，市场需要提振。

但专家也在会上提出诸多需要关注的问题，包括T细胞的制备、有效性，生产质控和安全性，癌症复发，毒副作用等。“FDA咨询委员会的一致通过意味着专家们都认可CAR-T是一种了不起的技术，这是今天投票结果的第一要义。”第二军医大学附属长海医院血液内科主任杨建民对21世纪经济报道记者表示，“但如何把这项好技术用到病人身上，用好时机、剂量以达到最佳疗效，并把副作用降到最低，还需要摸索。”

里程碑式的技术